Evidenze non-controllate hanno indicato che il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ( AHSCT ) può essere efficace nelle persone con sclerosi multipla secondaria progressiva ( SPMS ) attiva.
È stato confrontato l'effetto del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche con quello di altre terapie modificanti la malattia ( DMT ) antinfiammatorie sul peggioramento della disabilità a lungo termine nella sclerosi multipla secondaria progressiva attiva.
Sono stati raccolti dati dall’Italian Bone Marrow Transplantation Study Group e dall’Italian Multiple Sclerosis Register.
I pazienti sono stati considerati eleggibili se il trattamento era iniziato dopo la diagnosi di sclerosi multipla secondaria progressiva.
Il peggioramento della disabilità è stato valutato dalla proporzione cumulativa di pazienti con una progressione della disabilità confermata ( CDP ) a 6 mesi in base al punteggio EDSS ( Expanded Disability Status Scale ).
Gli endpoint secondari chiave erano l'andamento temporale del punteggio EDSS dopo l'inizio del trattamento e la prevalenza del miglioramento della disabilità nel tempo.
Il tempo alla prima progressione della disabilità confermata è stato valutato mediante modelli di regressione di Cox a rischio proporzionale. Per valutare le tendenze temporali di EDSS longitudinali è stato utilizzato un modello misto lineare con un'interazione tra tempo e gruppo di trattamento.
Sono stati abbinati 79 pazienti trattati con trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e 1.975 pazienti trattati con altre terapie modificanti la malattia ( interferoni beta, Azatioprina, Glatiramer acetato, Mitoxantrone, Fingolimod, Natalizumab, Metotrexato, Teriflunomide, Ciclofosfamide, Dimetilfumarato e Alemtuzumab ) per ridurre il bias di selezione del trattamento utilizzando il punteggio di propensione e gli approcci di ponderazione della sovrapposizione.
Il tempo alla prima progressione della disabilità confermata è stato significativamente più lungo nei pazienti trapiantati ( hazard ratio, HR=0.50; P=0.005 ), con il 61.7% dei pazienti trapiantati liberi da progressione della disabilità confermata a 5 anni.
Di conseguenza, la tendenza temporale del punteggio EDSS nell'arco di 10 anni è stata più alta nei pazienti trattati con altre terapie modificanti la malattia rispetto ai pazienti trattati con trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ( +0.157 punti alla scala EDSS all'anno rispetto a -0.013 punti EDSS all'anno; P interazione minore di 0.001 ).
I pazienti sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche hanno avuto maggiori probabilità di andare incontro a un miglioramento prolungato della disabilità: il 34.7% dei pazienti ha mantenuto un miglioramento ( EDSS inferiore rispetto al basale ) 3 anni dopo il trapianto rispetto al 4.6% dei pazienti trattati con altri terapie modificanti la malattia ( P minore di 0.001 ).
L'uso del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nelle persone con sclerosi multipla secondaria progressiva attiva è associato a un rallentamento della progressione della disabilità e a una maggiore probabilità di miglioramento della disabilità rispetto all'immunoterapia standard. ( Xagena2023 )
Boffa G et al, Neurology 2023; 100: e1109-e1122
Neuro2023
