Si è determinato se il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ( aHSCT ) sia in grado di indurre una remissione duratura della malattia nelle persone con sclerosi multipla, analizzando gli esiti a lungo termine dopo il trapianto in un'ampia coorte di pazienti con sclerosi multipla.
Per essere inclusi, era necessario un data set minimo composto da età, fenotipo della sclerosi multipla, punteggio alal scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) al basale, informazioni sulla tecnologia di trapianto e almeno 1 visita di follow-up dopo il trapianto.
Sono stati inclusi 210 pazienti ( 122 con sclerosi multipla recidivante-remittente [ RRMS ]; RR, 58% ). Il punteggio EDSS mediano al basale era 6; il follow-up medio è stato di 6.2 anni.
Tra i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, la sopravvivenza libera da peggioramento della disabilità è stata dell'85.5% a 5 anni e del 71.3% a 10 anni.
Nei pazienti con sclerosi multipla progressiva, la sopravvivenza libera da peggioramento della disabilità è stata del 71.0% e del 57.2% a 5 e 10 anni, rispettivamente.
Nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, il punteggio EDSS si è ridotto significativamente dopo trapianto aHSCT ( P=0.001; variazione media EDSS per anno -0.09 ).
Nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, l'uso del protocollo di condizionamento BCNU + Etoposide + Ara-C + Melfalan ( BEAM ) + globulina anti-timociti ( ATG ) è stato indipendentemente associato a un ridotto rischio di assenza di evidenza di fallimento dell'attività di malattia 3 ( hazard ratio, HR=0.27, P minore di 0.001 ).
In tutto, 3 pazienti sono morti entro 100 giorni dal trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ( 1.4% ); nessun decesso si è verificato nei pazienti trapiantati dopo il 2007.
Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche previene il peggioramento della disabilità nella maggior parte dei pazienti e induce un miglioramento duraturo della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente.
Il protocollo di condizionamento BEAM + ATG è associato a una soppressione più pronunciata delle recidive cliniche e dell'attività infiammatoria alla risonanza magnetica.( Xagena2021 )
Boffa G et al, Neurology 2021; 96: 1215-1226
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