Oltre la metà dei pazienti con sclerosi multipla mostra malattia progressiva caratterizzata da accumulo di disabilità.
L’assenza di trattamenti per la sclerosi multipla progressiva rappresenta una delle maggiori necessità cliniche non ancora soddisfatte.
Sulla base della evidenza che le cellule mesenchimali mostrano un effetto benefico in modelli animali di sclerosi multipla acuta e cronica, è stato condotto uno studio allo scopo di valutare sicurezza ed efficacia di queste cellule come potenziale trattamento neuroprotettivo per la sclerosi multipla secondaria progressiva.
Pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva che coinvolgeva i meccanismi della vista ( punteggio nella scala EDSS [ Expanded Disability Status Scale ] di 5.5-6.5 ) sono stati reclutati in due regioni del Regno Unito.
Nello studio in aperto, i partecipanti sono stati sottoposti a infusione intravenosa di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo.
L’obiettivo primario dello studio era la valutazione della fattibilità e della sicurezza del trattamento; sono stati confrontati gli eventi avversi in un periodo compreso tra 20 mesi prima del trattamento e fino a 10 mesi dopo l’infusione.
Come obiettivo secondario, sono stati scelti gli esiti di efficacia per valutare i pathway della visione anteriore come modello più generale di malattia.
In 10 pazienti, sono stati isolate, espanse, caratterizzate e somministrate cellule staminali mesenchimali.
La dose media è stata pari a 1.6×10(6) cellule per kg di peso corporeo.
Un paziente ha sviluppato un rash transitorio poco dopo il trattamento; 2 pazienti sono andati incontro a infezioni batteriche auto-limitanti 3-4 settimane dopo il trattamento.
Non sono stati identificati eventi avversi gravi.
È stato osservato un miglioramento nella acuità visiva dopo il trattamento ( differenza nel tasso mensile di cambiamento -0.02 unità logMAR; p=0.003 ) e nella latenza della risposta visiva evocata ( -1.33 ms; p=0.020 ), con un aumento nell’area del nervo ottico ( differenza nel tasso mensile di cambiamento 0.13 mm(2); p=0.006 ).
Non è stato identificato alcun effetto significativo sulla visione a colori, sul campo visivo, sul volume maculare, sullo spessore dello strato delle fibre nervose della retina o sul rapporto di trasferimento della magnetizzazione del nervo ottico.
In conclusione, le cellule staminali mesenchimali autologhe sono state somministrate in modo sicuro a pazienti con sclerosi multipla progressiva secondaria.
La dimostrazione di un miglioramento strutturale, funzionale e fisiologico dopo il trattamento in alcuni endpoint visivi ha indicato un effetto neuroprotettivo. ( Xagena2012 )
Connick P et al, Lancet Neurol 2012; 11: 150-156
Neuro2012
