A cura di Vincenzo Nardozza , Neurologo
Fassas AS, Passweg IR, Anagnostoppoulos e al. riportano risultati iniziali di studi di fase 1/2 relativi al trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe ( hsct ) nei pazienti affetti da sclerosi multipla. Questi studi si sono basati sui risultati di trapianto sperimentale in modelli animali di sclerosi multipla e di osservazioni cliniche su pazienti affetti da forme particolarmente aggressive di sclerosi multipla , trattati contemporaneamente. Sono stati trattati 85 pazienti affetti da sclerosi multipla progressiva dei quali 52 erano donne( 61% ).L'intervallo medio fra diagnosi e trapianto è stato di 7 anni.
Tutti i pazienti erano affetti da forme gravi di sclerosi multipla con indice di disabilità ( EDSS ) molto alto. In 79 pazienti era stata dimostrata attività di malattia.
Sono state prelevate cellule staminali dall'osso in 6 casi e dal sangue periferico nei rimanenti ( n = 79 ).
Il follow up è stato di 16 mesi. Nel 21% dei casi si è osservato un miglioramento con riduzione di un punto della scala di disabilità.
Va segnalato comunque che vi sono stati 7 decessi, dei quali 5 dovuti a tossicità e complicanze infettive. Il trapianto autologo di celule staminali ( hcst ) fa intravedere suggestivi risultati iniziali nel trattamento della sclerosi multipla progressiva.
Un limite della metodica sembra essere costituito da un rischio significativo di mortalità e di questo dovrà essere tenuto conto nei futuri studi clinici. ( Xagena2002 )
Fassas AS et al , J.Neurol 2002 ; 249:1088 – 1097
