Teriflunomide ( Aubagio ) è un nuovo farmaco che modifica la malattia somministrato per via orale per le forme recidivanti di sclerosi multipla.
È stato condotto uno studio randomizzato che ha coinvolto 1.088 pazienti con sclerosi multipla, di età compresa tra 18 e 55 anni, con un punteggio da 0 a 5.5 alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) e con almeno una recidiva nel precedente anno o almeno 2 recidive nei precedenti 2 anni.
I pazienti sono stati assegnati in maniera casuale e, in un rapporto 1:1:1, a placebo, 7 mg di Teriflunomide o 14 mg di Teriflunomide una volta al giorno per 108 settimane.
L'endpoint primario era il tasso annualizzato di recidiva, mentre l'endpoint secondario principale era la progressione confermata di disabilità per almeno 12 settimane.
Teriflunomide ha ridotto il tasso annualizzato di recidiva ( 0.54 per placebo vs 0.37 per Teriflunomide a 7 o 14 mg ) con riduzioni del rischio relativo ( RR ) di 31.2% e 31.5%, rispettivamente ( P inferiore a 0.001 per entrambi i confronti con placebo ).
La proporzione di pazienti con progressione confermata della disabilità è stata pari al 27.3% con placebo, 21.7% con Teriflunomide a 7 mg ( P=0.08 ) e 20.2% con Teriflunomide a 14 mg ( P=0.03 ).
Entrambe le dosi di Teriflunomide sono risultate superiori al placebo in un intervallo di endpoint misurati mediante risonanza magnetica per immagine.
Diarrea, nausea e calvizie incipiente sono risultati più comuni con Teriflunomide che con placebo.
L'incidenza di elevati livelli di alanina aminotransferasi ( maggiore o uguale a 1 volta il limite superiore dell'intervallo normale ) è risultata più alta con Teriflunomide a 7 mg e 14 mg ( 54.0% e 57.3%, rispettivamente ) che con placebo ( 35.9% ); l'incidenza di livelli che erano almeno 3 volte il limite superiore dell'intervallo normale è risultata simile nei gruppi Teriflunomide a più bassa e a più alta dose e nel gruppo placebo ( 6.3%, 6.7% e 6.7%, rispettivamente ).
Infezioni gravi sono state riportate nel 1.6%, 2.5% e 2.2% dei pazienti nei tre gruppi, rispettivamente, e non si sono verificati decessi.
In conclusione, Teriflunomide ha ridotto in maniera significativa i tassi di recidiva, la progressione della disabilità ( alla dose più alta ) e l’evidenza alla risonanza magnetica per immagini dell'attività della malattia rispetto al placebo. ( Xagena2011 )
O'Connor P et al, N Engl J Med 2011; 365: 1293-1303
Neuro2011 Farma2011
