Sono stati riportati i risultati a lungo termine di uno studio di fase I/II a singolo Centro, condotto per valutare gli effetti del trapianto di cellule staminali emopoietiche nel trattamento della sclerosi multipla.
Esiti clinici e di risonanza magnetica di 35 pazienti con sclerosi multipla aggressiva sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche sono stati riportati dopo un periodo di follow-up di 11 anni ( intervallo 2-15 ).
La sopravvivenza libera da progressione della malattia a 15 anni è stata del 44% per i pazienti con malattia attiva del sistema nervoso centrale e del 10% per quelli senza tale patologia ( p=0.01 ); il tempo mediano alla progressione è stato di 11 e 2 anni.
Sono stati osservati miglioramenti di 0.5-5.5 ( mediana 1 ) punti alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) in 16 casi, che sono durati per un periodo mediano di 2 anni.
In 9 di questi pazienti, i punteggi EDSS non hanno mostrato progressione al di sopra dei valori basali.
Due pazienti sono deceduti, a 2 mesi e 2.5 anni, per complicanze correlate al trapianto.
Le lesioni captanti il Gadolinio si sono ridotte significativamente dopo mobilizzazione, ma sono diminuite nella misura massima e persistente dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche.
In conclusione, il trapianto di cellule staminali emopoietiche non è una terapia adatta alla popolazione generale dei pazienti con sclerosi multipla, ma dovrebbe essere riservata ai casi aggressivi, ancora nella fase infiammatoria della malattia e per la forma maligna, nella quale può risultare salvavita.
Lo studio ha fornito evidenza di Classe IV che il trapianto di cellule staminali emopoietiche porta a tassi di sopravvivenza libera da progressione del 25%.
Tali tassi sono risultati significativamente migliori nei pazienti con lesioni attive alla risonanza magnetica.
Il trapianto di cellule staminali emopoietiche ha inoltre prodotto una significativa riduzione del numero e del volume delle lesioni captanti il Gadolinio all’MRI. ( Xagena2011 )
Fassas A et al, Neurology 2011; 76: 1066-1070
Neuro2011
