Natalizumab ( Tysabri ) inibisce la migrazione delle cellule immunitarie sistemiche al sistema nervoso centrale, e può essere utile nella sclerosi multipla progressiva.
Sono stati esaminati gli effetti del Natalizumab nella sclerosi multipla progressiva.
In uno studio di fase 2A, in aperto, 24 pazienti con sclerosi multipla progressiva hanno ricevuto un trattamento con Natalizumab per 60 settimane.
La risposta a Natalizumab è stata valutata in studi sul liquido cerebrospinale e di risonanza magnetica.
L'endpoint primario era il cambiamento nella osteopontina del liquido cerebrospinale, un biomarcatore di infiammazione intratecale, dal basale alla settimana 60.
Un totale di 17 pazienti ha completato lo studio.
Non sono stati riscontrati nuovi problemi di sicurezza.
L’osteopontina del liquido cerebrospinale è diminuita di 65 ng/ml ( P=0.0004 ) dal basale alla settimana 60, in combinazione con diminuzioni di altri biomarcatori di infiammazione nel liquido cerebrospinale, danno assonale e demielinizzazione.
Il rapporto di trasferimento di magnetizzazione è aumentato nella sostanza grigia corticale e nella sostanza bianca di aspetto normale ed è risultato correlato con diminuzioni della catena leggera del neurofilamento nel liquido cerebrospinale.
In conclusione, il trattamento con Natalizumab della sclerosi multipla progressiva riduce l'infiammazione intratecale e i danni ai tessuti, sostenendo un effetto benefico del trattamento con Natalizumab nella sclerosi multipla progressiva, e suggerendo che l'infiammazione sistemica contribuisce alla patogenesi.
Inoltre, lo studio ha documentato la possibilità di utilizzare biomarcatori del liquido cerebrospinale in studi proof-of-concept, che consentono un basso numero di partecipanti e una breve durata dello studio. ( Xagena2014 )
Christensen JR et al, Neurology 2014; 82: 1499-1507
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