L’obiettivo di uno studio randomizzato è stato quello di verificare se i pazienti con neuropatia ottica possano trarre beneficio terapeutico dal trattamento con 4-Aminopiridina ( 4-AP; Fampridina; Fampyra ).
Inoltre, lo studio ha cercato di accertare se i pazienti con determinate misurazioni delle latenze di risposta ( P100 ) o dello strato delle fibre nervose della retina ( RNFL ) avessero più probabilità di rispondere alla terapia.
I pazienti arruolati nello studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, crossover, della durata di 10 settimane, sono stati sottoposti a potenziali visivi evocati ( VEP ), tomografia a coerenza ottica ( OCT ) e acuità visiva prima di iniziare 5 settimane di somministrazione di placebo o di 4-Aminopiridina.
Dopo 5 settimane, è stata completata una seconda valutazione ( potenziali visivi evocati, tomografia a coerenza ottica e acuità visiva ) e 5 settimane dopo c’è stata la valutazione finale.
Tutti i medici valutatori non erano a conoscenza del braccio di trattamento fino a dopo l'analisi dei dati.
In media, i pazienti avevano latenze P100 più veloci con la terapia a base di 4-Aminopiridina, rispetto al placebo.
Un sottogruppo di pazienti aveva risposte diverse a 4-Aminopiridina misurate in base al miglioramento della acuità visiva.
Gli occhi con una misura dello strato delle fibre nervose della retina tra 60 e 80 micron hanno presentato il più alto tasso di risposta.
In conclusione, la 4-Aminopiridina è utile per migliorare la visione nei pazienti con neuropatia ottica demielinizzante.
Sperimentazioni cliniche future potrebbero essere in grado di aumentare la popolazione di pazienti responder utilizzando misure di tomografia a coerenza ottica e potenziali visivi evocati.
La selezione dei pazienti per gli studi futuri dovrebbero utilizzare misure dello strato delle fibre nervose della retina come parte dei criteri di inclusione / esclusione. ( Xagena2013 )
Horton L et al, Neurology 2013; 80: 20: 1862-1866
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