La Cladribina ( Movectro ) è un farmaco ad azione immunomodulatrice e ha come bersaglio specifici sottotipi di linfociti.
Lo studio di fase 3 CLARITY, della durata di 96 settimane, ha valutato la terapia per os a base di Cladribina nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente.
In totale, 1326 pazienti, in un rapporto approssimativo di 1:1:1, sono stati assegnati a ricevere una delle 2 dosi cumulative di compresse di Cladribina ( 3.5 mg o 5.25 mg/kg di peso corporeo ) oppure placebo, somministrati in 2 o 4 cicli brevi per le prime 48 settimane, e poi in 2 cicli a partire dalle settimane 48 e 52 ( per un tortale di giorni per anno da 8 a 20 ).
L’endpoint primario era il tasso di recidiva a 96 settimane.
Tra i pazienti trattati con Cladribina ( 3.5 mg o 5.25 mg per chilogrammo ), sono stati osservati un tasso annualizzato di recidiva significativamente più basso rispetto a quello del gruppo placebo ( 0.14 e 0.15, rispettivamente, versus 0.33; P minore di 0.001 per entrambi i confronti ), un tasso maggiore di assenza di recidiva ( 79.7% e 78.9%, rispettivamente, versus 60.9%; P minore di 0.001 per entrambi i confronti ), un rischio minore di progressione sostenuta della disabilità a 3 mesi ( hazard ratio, HR, per il gruppo 3.5 mg, 0.67; P=0.02 e HR per il gruppo 5.25 mg, 0.69; P=0.03 ), e riduzioni significative nella conta delle lesioni cerebrali alla risonanza magnetica ( P minore di 0.001 per tutti i confronti ).
Gli eventi avversi sono risultati più frequenti nei gruppi Cladribina e hanno incluso: linfocitopenia ( 21.6% nel gruppo 3.5 mg e 31.5% in quello 5.25 vs 1.8% ) e herpes zoster ( 8 pazienti e 12 pazienti, rispettivamente vs nessun paziente ).
Dallo studio è emerso che il trattamento con compresse di Cladribina ha ridotto in modo significativo il tasso di recidiva, il rischio di progressione e le misure di attività della malattia alla risonanza magnetica per immagini a 96 settimane. ( Xagena2010 )
Giovannoni G et al, N Engl J Med 2010; 362: 416-426
Neuro2010 Farma2010
