La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria devastante del cervello e del midollo spinale che è ritenuta derivare da un attacco autoimmune diretto contro gli antigeni nel sistema nervoso centrale.
Uno studio, per la prima volta eseguito su esseri umani, ha valutato la fattibilità, la sicurezza e la tollerabilità di un regime di tollerizzazione nei pazienti con sclerosi multipla che utilizza una singola infusione di cellule mononucleate autologhe del sangue periferico chimicamente accoppiate con sette peptidi della mielina ( MOG1-20, MOG35 -55, MBP13-32, MBP83-99, MBP111-129, MBP146-170, e PLP139-154 ).
Lo studio, in aperto, ha riguardato 7 pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente e 2 pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva che non erano in trattamento con terapie standard.
I pazienti dovevano dimostrare la reattività delle cellule T contro almeno uno dei peptidi della mielina utilizzati nello studio.
L’esame neurologico, la risonanza magnetica, test di laboratorio, ed esami immunologici sono stati eseguiti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, e i meccanismi di azione in vivo di questo regime.
La somministrazione di cellule antigene-accoppiate è risultata fattibile, aveva un profilo di sicurezza favorevole, ed è stata ben tollerata dai pazienti con sclerosi multipla.
I pazienti che avevano ricevuto i più alti dosaggi [ superiori a 1× 10(9) ] di cellule accoppiate con il peptide hanno presentato una diminuzione della risposta delle cellule T antigene-specifiche.
In sintesi, questo studio clinico di cellule autologhe accoppiate con peptide nei pazienti con sclerosi multipla ha mostrato la fattibilità, la tollerabilità e la sicurezza di questo approccio terapeutico. ( Xagena2013 )
Lutterotti A et al, Sci Transl Med 2013; 5: 188ra75
Neuro2013
